Добавить новость
smi24.net
News in English
Декабрь
2017

Gene Therapy Offers Hope of a Cure for Blood Disease

0
Gene therapy has freed 10 men from nearly all symptoms of hemophilia for a year so far, in a study that fuels hopes that a one-time treatment can give long-lasting help and perhaps even cure the blood disease.


Hemophilia almost always strikes males and is caused by the lack of a gene that makes a protein needed for blood to clot. Small cuts or bruises can be life-threatening, and many people need treatments once or more a week to prevent serious bleeding.


The therapy supplies the missing gene, using a virus that’s been modified so it won’t cause illness but ferries the DNA instructions to liver cells, which use them to make the clotting factor. The treatment is given through an IV.


Hope of a one-time treatment


In a study published Wednesday by the New England Journal of Medicine, all 10 men given the therapy now make clotting factor in the normal range. Bleeding episodes were reduced from about one a month before gene therapy to less than one a year. Nine of the 10 no longer need clotting factor treatments, and the 10th needs far fewer of them. There were no serious side effects.


Follow-up is still short, a year on average. Some cells with the new gene might not pass it on as they divide, so the benefits may wane over time, but they’ve lasted eight years in other tests in people and up to 12 years so far in dogs.


“The hope is that this would be a one-time treatment” to fix the problem, said the study leader, Dr. Lindsey George of Children’s Hospital of Philadelphia. 


Spark Therapeutics, the Cambridge, Massachusetts, company that makes the treatment, and Pfizer, which now is working with Spark on it, paid for the study, and some of the study leaders work for or have stock in Spark.


Dr. Matthew Porteus of Stanford University, who wrote a commentary in the journal, called the results striking and said, “I think we’re definitely on the road” to a cure. 


‘It’s pretty magical’


It feels like one to Canadians Jay and Bill Konduras, brothers who live an hour’s drive outside Toronto who were in the study.


“It’s pretty magical,” said Jay Konduras, 53, who runs a bakery and was treated in June 2016. 


“Life-changing,” said Bill Konduras, 58, a machinist treated in March.


Before, even small amounts of exertion would cause tiny muscle tears and bleeding problems requiring clotting factor treatment.


“Even something as innocuous as reaching over your head to get something out of a closet, or reaching down to tie a shoe” could trigger trouble, Bill Konduras said.


Six years ago, he nearly lost his leg after a motorcycle crash tore open an artery; he spent nearly a month in the hospital. Since the gene therapy, neither brother has needed clotting factor treatment.


Costs are unknown


The therapy is still experimental and its eventual cost is unknown, but clotting factor treatment costs about $200,000 per patient per year, Porteus said.


Another gene therapy, from BioMarin Pharmaceutical for a different form of hemophilia, also showed promise in a different study. Thirteen patients have been treated and have had a big drop in bleeding episodes and clotting factor treatments, study leaders report. One-year results will be given at an American Society of Hematology conference that starts Saturday.


Other companies are working on hemophilia treatments; Sangamo Therapeutics is testing traditional gene therapy and gene editing approaches.







Московский фестиваль моды и роста «Зеленый подиум» состоится в четвёртый раз

Раздвигая горы - к единству и созиданию! Манифест лезгинского народа (письменное обращение, воззвание программного характера)

Paul Oakenfold возвращается в Россию: легенда электронной музыки даст концерты в Москве и Петербурге спустя 7 лет

Арбуз, кукуруза и холодные напитки: диетолог Садыков назвал продукты, которые портят ваш сон летом


Félix Auger-Aliassime

The Best Story Of Chicago Bulls’ Offseason Just Got A Happy Ending

Why Juventus spent 111m this summer for only one new player

Tourism is increasing over prepandemic levels, overwhelming popular destinations


В МГУ создали ИИ-алгоритм для поиска скрытых форм молекул

В Курской области мужчина напал на полицейского

Вредоносный код в Firefox: атака на цепочку поставок через NPM-пакеты

Хаски на Summer Sound – выиграй билеты на Like FM


Bungie promises to fix Destiny 2's new metroid-style morph ball as it makes players sick and glitches out on ultrawide monitors

The dairy industry would like Gen Z to drink more milk, so they made a Fortnite diner tycoon game

Настройки GameHub и Winlator для игры в Prey (2017) на Android

Microsoft warns of 'active attacks' on its government and business server tech, with one cybersecurity expert claiming that they should 'assume that you have been compromised'



Кризис спроса: как выбрать надёжного застройщика в 2025 году

Акция «Каникулы с Росгвардией» продолжается в Чеченской Республике

Paul Oakenfold возвращается в Россию: легенда электронной музыки даст концерты в Москве и Петербурге спустя 7 лет

Медлить — не время. «Выберу.ру» подготовил рейтинг лучших пенсионных вкладов в июле 2025 года


Собянин: создание пяти центров женского здоровья планируется завершить в этом году

Раздвигая горы - к единству и созиданию! Манифест лезгинского народа (письменное обращение, воззвание программного характера)

Движение к победе: в России стартует премия «Мы верим твердо в героев спорта»

Госдума ввела штрафы до 100 тысяч рублей за разглашение гостайны в СМИ


В Московской области задержан томский предприниматель, укравший 8,5 млн рублей

Религиовед Иванишко: запрет сатанизма затронет маркетплейсы, бары и рок-группы

Трусова рассказала, как она научилась быть слабой благодаря беременности

Психует и ругается. Как Сара Нетаньяху опозорилась в Москве. Многочисленные странности жены премьера Израиля


«Саша забрал корону». ATP отреагировал на триумф Александра Бублика

Соболенко сохраняет первое место в чемпионской гонке WTA.

Новак Джокович проводит 900-ю неделю в топ-10 рейтинга ATP

Пегула: Свентек всегда недооценивает свою игру на траве


Мебель, которой доверяют профессионалы — в "Аверсе"

С воспитанниками ГБУ «Талисман» проведена беседа по профилактике правонарушений

Paul Oakenfold возвращается в Россию: легенда электронной музыки даст концерты в Москве и Петербурге спустя 7 лет

Задержанного вице-губернатора российского региона отправили в Москву


Музыкальные новости

Рэпер Баста открыл свой ресторан в Marins Park Hotel Екатеринбург

Черданцев отреагировал на смерть рок-певца Оззи Осборна

Шнякин о концерте Linkin Park в 2011-м: «Презентация „Трансформеров“, звездные актеры, всемирно известная группа в Москве.

VK Fest 2025 побил рекорд по числу артистов и вошёл в Книгу рекордов России


Вредоносный код в Firefox: атака на цепочку поставок через NPM-пакеты

Paul Oakenfold возвращается в Россию: легенда электронной музыки даст концерты в Москве и Петербурге спустя 7 лет

Медлить — не время. «Выберу.ру» подготовил рейтинг лучших пенсионных вкладов в июле 2025 года

Более 800 студентов прошли практику на предприятиях «Швабе» в 2025 году


Акция «Каникулы с Росгвардией» продолжается в Чеченской Республике

Аранжировка Песен. Аранжировка Музыки. Создание Аранжировок.

Полина Гагарина открыла официальную часть VK Fest в Москве

Собянин: Модернизация двух корпусов ГКБ имени Вересаева завершится в этом году


Москвичей предупредили о задержках наземного транспорта из-за ливня

Столичные росгвардейцы оказали помощь мотоциклистке, пострадавшей в ДТП

Столичные росгвардейцы оказали помощь мотоциклистке, пострадавшей в ДТП

Сильный ливень заблокировал людей в авто в центре Москвы


Путин провел встречу с министром юстиции.

"Путин имеет свои границы: Британия оценила слова Трампа"

В Москве скончалась подруга Путина, которая рассказывала о его молодости: «Нам он как мужчина не нравился»

Путин выразил соболезнования семье председателя Верховного суда Подносовой




После вспышки инфекции на теплоходе «Леонид Красин» начали расследование

Врач-гигиенист клиники «Мегастом» Инна Гришина: сколько нужно чистить зубы

По России распространяется новый вариант коронавируса

Уже не крепкий орешек: как Брюс Уиллис живет с неизлечимой болезнью


Axios: закон о НАБУ может спровоцировать Трампа на новую волну критики Киева

В центре Киева митингуют против реформ Зеленского


Парк Юрия Лужкова 19 июля стал территорией мастеров экстремального спорта на фестивале The BOWL

Движение к победе: в России стартует премия «Мы верим твердо в героев спорта»

Кайрат Бермуканов поддержал Петра Яна перед боем в Абу‑Даби

Росгвардия обеспечила безопасность финиша международного ралли «Шелковый путь»


Посланник Трампа рассказал, как «неформально» договаривался с Лукашенко: после нескольких тостов Минск освободил политзаключенных


Собянин: Модернизация двух корпусов ГКБ имени Вересаева завершится в этом году

Более 800 спортивных площадок обновят и обустроят в Москве - Сергей Собянин

Собянин: Продолжаем внедрять новый стандарт заботы о женском здоровье в одном месте


Зарядки для электромобилей «Энергия Москвы» станут платными

Уже 59 орловчан решили побороться за просветительскую награду «Знание. Премия»

Экономист оценил экологический и финансовый ущерб от пластиковых пакетов

Россияне рассказали, по каким критериям выбирают квартиру для покупки в 2025 году


Володин раскритиковал переименование бульвара Сталинград во Франции

Установлены личности пострадавших в крупном пожаре на юге Москвы

Следствие ходатайствует об аресте журналистов Baza Трифонова и Лукьяновой

Религиовед Иванишко: запрет сатанизма коснется маркетплейсы, бары и рок-группы


Республика Алтай вошла в десятку регионов России по развитию ипотеки

В Нарьян-Маре из-за холодов возобновили подачу отопления в дома

Настольный термотрансферный принтер штрих-кодов iDPRT iE4P

В Башкирии ревнивец ранил жену шампуром и сдался полиции


Поезда "Таврия" по-прежнему задерживаются из-за ЧП в Ростовской области

Поезда в Крым и из Крыма следуют с задержками до пяти часов

В Симферополе наградили юных крымчан за отвагу и решительность

Актуальная информация о задержке поездов в Крым и обратно


По России распространяется новый вариант коронавируса

Российские учёные нашли в панцирях водорослей структуру для фокусировки света

Дептранс Москвы: движение по Мытной улице перекрыто из-за пожара

Володин: России не нужны новые граждане с исключительно потребительской позицией














СМИ24.net — правдивые новости, непрерывно 24/7 на русском языке с ежеминутным обновлением *