Добавить новость
smi24.net
News in English
Декабрь
2017

Gene Therapy Offers Hope of a Cure for Blood Disease

0
Gene therapy has freed 10 men from nearly all symptoms of hemophilia for a year so far, in a study that fuels hopes that a one-time treatment can give long-lasting help and perhaps even cure the blood disease.


Hemophilia almost always strikes males and is caused by the lack of a gene that makes a protein needed for blood to clot. Small cuts or bruises can be life-threatening, and many people need treatments once or more a week to prevent serious bleeding.


The therapy supplies the missing gene, using a virus that’s been modified so it won’t cause illness but ferries the DNA instructions to liver cells, which use them to make the clotting factor. The treatment is given through an IV.


Hope of a one-time treatment


In a study published Wednesday by the New England Journal of Medicine, all 10 men given the therapy now make clotting factor in the normal range. Bleeding episodes were reduced from about one a month before gene therapy to less than one a year. Nine of the 10 no longer need clotting factor treatments, and the 10th needs far fewer of them. There were no serious side effects.


Follow-up is still short, a year on average. Some cells with the new gene might not pass it on as they divide, so the benefits may wane over time, but they’ve lasted eight years in other tests in people and up to 12 years so far in dogs.


“The hope is that this would be a one-time treatment” to fix the problem, said the study leader, Dr. Lindsey George of Children’s Hospital of Philadelphia. 


Spark Therapeutics, the Cambridge, Massachusetts, company that makes the treatment, and Pfizer, which now is working with Spark on it, paid for the study, and some of the study leaders work for or have stock in Spark.


Dr. Matthew Porteus of Stanford University, who wrote a commentary in the journal, called the results striking and said, “I think we’re definitely on the road” to a cure. 


‘It’s pretty magical’


It feels like one to Canadians Jay and Bill Konduras, brothers who live an hour’s drive outside Toronto who were in the study.


“It’s pretty magical,” said Jay Konduras, 53, who runs a bakery and was treated in June 2016. 


“Life-changing,” said Bill Konduras, 58, a machinist treated in March.


Before, even small amounts of exertion would cause tiny muscle tears and bleeding problems requiring clotting factor treatment.


“Even something as innocuous as reaching over your head to get something out of a closet, or reaching down to tie a shoe” could trigger trouble, Bill Konduras said.


Six years ago, he nearly lost his leg after a motorcycle crash tore open an artery; he spent nearly a month in the hospital. Since the gene therapy, neither brother has needed clotting factor treatment.


Costs are unknown


The therapy is still experimental and its eventual cost is unknown, but clotting factor treatment costs about $200,000 per patient per year, Porteus said.


Another gene therapy, from BioMarin Pharmaceutical for a different form of hemophilia, also showed promise in a different study. Thirteen patients have been treated and have had a big drop in bleeding episodes and clotting factor treatments, study leaders report. One-year results will be given at an American Society of Hematology conference that starts Saturday.


Other companies are working on hemophilia treatments; Sangamo Therapeutics is testing traditional gene therapy and gene editing approaches.







В мэрии назвали условия присвоения Элджею звания почётного жителя

В депо «Чита» будет установлен первый цифровой весоизмерительный комплекс системы подачи песка под колесные пары локомотива

Оркестр полиции Республики Сербской впервые выступит на фестивале «Спасская башня» в Москве

Модель Анастасия Решетова перенесла вирус с осложнениями


Juventus and Roma weigh up McKennie & Cristante swap

Kolo Muani: Juventus prepare new offer but face Man United and Chelsea threat

Chat log from R20 of 2025: Richmond vs Collingwood

The Great Indian Kapil Show: Raghav Chadha reveals telling Parineeti Chopra to manifest he will never become the PM; says ‘Yeh jo bolti hai wo ulta hota hai’


стела Освободителям Ростова

Летний внчер в Кимже...

HRlink упростил контроль за сроками подписания кадровых документов

НПС построит новые съезды с Северо-Восточной хорды


Ninja Party можно предзаказать в мобильных маркетах с релизом в конце июля

Brütal Legend is free in honor of Ozzy Osbourne, but only for 666 minutes

«Если бы у Наруто и AC Shadows был ребёнок»: Разбор англоязычной версии Where Winds Meet

Первый трейлер Battlefield 6



Потерянная библиотека, подземный город и бункер Сталина: какие секреты хранит Кремль

Дорога любви: Жасмин представляет романтичный клип на песню «Ты и я»

Остался только страх. Пашинян хочет ударить по Москве, но "удавка" сдерживает

Адвокат Гаврилова раскрыла, чего добивается семья Тиммы после его смерти


Более 60% работ по замене асфальта на Садовом кольце уже выполнено

Пловец из Москвы скончался во время заплыва по Волге в Нижнем Новгороде

Прошла испытания система дистанционной передачи данных для корректировки навигационных карт

Прокуратура: инцидент со сбоем систем "Аэрофлота" в Шереметьево на контроле


Конюхов рассказал, как Татарстан поможет ему исследовать микропластик в океане

«Аэрофлот» отменил 42 рейса из-за сбоя в работе информационных систем

Прикрыл срам бородой. Голый мигрант бегал и кидался на москвичей: подробности инцидента

В Кузбассе проходят торжества в честь празднования Крещения Руси


Калина потерпела третье поражение в финале турнира WTA за свою карьеру.

Калинская поднялась на 17 позиций в обновленном рейтинге WTA

Калинская повысила свои позиции на 17 мест в рейтинге WTA

Калинская достигла финала турнира в Вашингтоне


Прикрыл срам бородой. Голый мигрант бегал и кидался на москвичей: подробности инцидента

Россияне завоевали четыре медали на Международной биологической олимпиаде

Климатолог Терешонок рассказал о глобальных изменениях климата в Москве

В Кузбассе проходят торжества в честь празднования Крещения Руси


Музыкальные новости

Распродавал дома оставил миллионный долг — что достанется родственникам Оззи Осборна и почему он избавлялся от недвижимости в США

«Тошнотворные звезды». Критик Соседов назвал троицу артистов, которых надо изгнать с телевидения

Песков: Высоцкий является феноменальной частью российской культуры

Владимир Высоцкий в виде цифрового аватара «выступит» в Москве


Семь воздушных судов 28 июля прилетают во Владивосток вне расписания

Возобновлены прямые рейсы из Москвы в Пхеньян

Адвокат Гаврилова раскрыла, чего добивается семья Тиммы после его смерти

Остался только страх. Пашинян хочет ударить по Москве, но "удавка" сдерживает


"Локомотив" обыграл "Краснодар" со счетом 2:1 во втором туре РПЛ

Генеральный подрядчик АО "АБЗ-Дорстрой" приступил к монтажу металлоконструкций навеса конечного остановочного пункта "Балканский".

Законченные «Циники»: Верник вышел в свет с Гухман, Редькин выпустил комикс

В мэрии назвали условия присвоения Элджею звания почётного жителя


В Кот-д'Ивуаре в результате аварии с участием автобуса и самосвала погибли 16 человек.

Курс на мечту: «Национальная Лотерея» и РОЛЬФ вручили новый автомобиль победителю розыгрыша в честь запуска «Автомобильной лотереи «РОЛЬФ»

ДТП произошло на внешней стороне 26-го километра МКАД

НПС построит два велопешеходных моста через Москву-реку


Путин поздравил Жапарова с юбилеем подписания декларации о союзничестве.

«Подводная лодка, демонтрированная Путину, произвела шок на Западе»

СМИ: Путин на этой неделе отправил США ominous сигнал.

«Внезапно»: Запад встревожен новым указом Путина


Приговор экс-руководителю компании по производству вакцин против ковида был смягчен.



Кот-массажист получает 80 тысяч рублей: какую работу доверяют животным

Экс-директору института вакцин Маковскому смягчили приговор по делу о взятке

Приговор экс-руководителю компании по производству вакцин против ковида был смягчен.

Ночные перекусы в отпуске: доктор Садыков о том, как они влияют на микрофлору и вес


Запад ударил Зеленского по самому больному месту – кошельку: Киев показательно лишили 1,5 миллиардов помощи

Зеленский настаивает: встреча с Путиным до конца августа с участием Европы

Кто заставил Зеленского предложить России новый раунд переговоров: В Британии показали пальцем

Киевский режим применил все 18 пакетов санкций ЕС


"Спартак" сделал предложение экс-игроку "Зенита" Артуру, но тот отказался

Команда столичного управления МЧС России готовится к участию во Всероссийских соревнованиях по пожарно-спасательному спорту

Росгвардия обеспечила безопасность празднования Дня ВМФ и футбольного матча в Москве

В САРАТОВЕ ПРОДОЛЖАЕТСЯ МАСШТАБНАЯ ВСЕРОССИЙСКАЯ ВЕДОМСТВЕННАЯ АКЦИЯ «КАНИКУЛЫ С РОСГВАРДИЕЙ»


Лукашенко получил приглашения от стран Латинской Америки и Азии для визитов.

Лукашенко дал интервью одному из американских СМИ

«Беларусь-1»: Лукашенко дал интервью одному из американских СМИ


Собянин поздравил работников центров госуслуг с профессиональным праздником

Собянин в День работника МФЦ поздравил сотрудников центров госуслуг Москвы

Сергей Собянин. Главное за день

Собянин: На территории промзоны «Кирпичные улицы» будет создана социнфраструктура


Зачем Минприроды Свердловской области планирует организовать полигон отходов на участке, где идёт поиск питьевой воды?

Сняла скальп и утопила на глазах зрителей: как и почему косатка Тиликум начала убивать

В Феодосии ликвидировали пожар на площади

РИА: глава Минприроды Козлов летит первым авиарейсом Москва - Пхеньян


Россияне завоевали четыре медали на Международной биологической олимпиаде

Прошла испытания система дистанционной передачи данных для корректировки навигационных карт

Уже вовсю скупают: куда поехать зимой на отдых и как сэкономить на путевке

«Аэрофлот» отменил 42 рейса из-за сбоя в работе информационных систем


В Архангельске началось обучение бойцов СВО, сообщил Цыбульский.

В Архангельске представили киноальманах «Север, я люблю тебя!» по произведениям современных писателей

70 участников СВО в Архангельске показали мотивацию выше госслужащих — Цыбульский

Путин дал указание рассмотреть проблемы онкологии в Архангельской области.


Прогноз погоды в Крыму на 27 июля

К парню с костылем подошли трое с требованием уступить. Он был готов, но заступилась бабушка по соседству

Сколько пассажиров прибывают в Крым летом на поездах ежедневно

В Севастополе пройдет масштабная выставка картин Александра Дейнеки


Конюхов рассказал, как Татарстан поможет ему исследовать микропластик в океане

Пьяный мойщик машин угнал «Мерседес» клиента

Завершились съемки документального фильма о дилогии Балабанова «Брат навсегда»

Запад в шоке: Россия захватывает мировой рынок ядерной энергетики














СМИ24.net — правдивые новости, непрерывно 24/7 на русском языке с ежеминутным обновлением *