Добавить новость
smi24.net
News in English
Октябрь
2019

‘New Hope’ in Fight Against Tay-Sachs Disease

0

Scientists at work in laboratory. Photo: Public domain via Wikicommons.

Researchers at the University of Massachusetts Medical School are touting a possible breakthrough in the fight against Tay-Sachs disease, a genetic disease that killed 50 or 60 Jewish children a year in the US and Canada until widespread genetic testing and pre-conception screening focused on populations such as Ashkenazi Jews that are known carriers has reduced the incidence of Tay-Sachs reduced its incidence.

This month, UMass and a gene therapy company, Axovant Gene Therapies, announced that they had treated two such patients by administering a gene therapy.

The chief research and development officer at Axovant, Dr. Gavin Corcoran, called the clinical results “exciting” and said they “suggest an opportunity for gene replacement therapy to improve outcomes for children with this devastating condition.”

The dean of the UMass Medical School, Dr. Terence Flotte, who is a professor of pediatrics, said, “This innovative delivery could overcome one of the primary challenges for developing treatments for Tay-Sachs, Sandhoff and many other severe pediatric genetic disorders, providing much needed hope for these families.”

The medical school is based in the central Massachusetts city of Worcester.

Kevin Romer, president of the Matthew Forbes Romer Foundation and a past president of the National Tay-Sachs and Allied Diseases Association, told The Algemeiner, “This is important continued progress with our collective efforts to make a treatment available.” The foundation is named for Romer’s son Matthew, who died of Tay-Sachs in 1996.

The development has until now received little attention in the Jewish community. It did attract press coverage from WBUR, a Boston public radio station, whose reporter, Carey Goldberg, cautioned, “It’s a very early report, from just two patients, only a few months after treatment.” But she also wrote that it “could be landmark news about a terrible genetic disease. … One [patient], treated at just seven months, has appeared to stabilize instead of following the typical quick slide toward death by age four.”

The therapy involves injecting an engineered virus into the thalamus, which is part of the brain. The technique was initially tested by animal doctors on a flock of sheep at Auburn University in Alabama.

The UMass medical school magazine headlined the news, “New hope for Tay-Sachs disease,” reporting, “the death sentence of Tay-Sachs disease is being challenged by a new gene therapy.”

The magazine quoted Rick Karl, president of the Cure Tay-Sachs Foundation, as saying, “We have been waiting for this moment for a long time,” calling it “the most promising treatment we have seen so far.”

It also quoted a researcher who worked on the project, Miguel Sena-Esteves, as saying, “We all realize there is still a long way to go, but taking this new therapy to patients is an important step forward.”

Approximately one in 27 adult Ashkenazi Jews are carriers of the genetic disease, according to the article in the UMass Medical School magazine.








В депо «Чита» будет установлен первый цифровой весоизмерительный комплекс системы подачи песка под колесные пары локомотива

Гордости Angsana Velavaru

Оркестр полиции Республики Сербской впервые выступит на фестивале «Спасская башня» в Москве

Оркестр полиции Республики Сербской впервые выступит на фестивале «Спасская башня» в Москве


Brit Who Fought Usyk Calls For Daniel Dubois To ‘Leave The Sport’ After Staying Down In Rematch

Madeline Brewer Marries Jack Thompson-Roylance in England!

La UFC anuncia un mes de octubre mayúsculo

Adil Rami carga contra Lamine: "No puedo ni verlo, que le den..."


Свято Боголюбский Женский Монастырь

НПС построит новые съезды с Северо-Восточной хорды

«Деловые Линии» сократили сроки авиаперевозок по более чем 4400 направлений по России

Летний Петербург. Сад--трасформер на Московской площади.


Microsoft warns of 'active attacks' on its government and business server tech, with one cybersecurity expert claiming that they should 'assume that you have been compromised'

Brütal Legend is free in honor of Ozzy Osbourne, but only for 666 minutes

'I destroyed months of your work in seconds' says AI coding tool after deleting a devs entire database during a code freeze: 'I panicked instead of thinking'

Краткая биографическая справка о центральных персонажах Mafia: The Old Country



«Каникулы с Росгвардией» проходят в регионах Центральной России

В Третьяковке на Кадашевской набережной открылся концертный зал

Оркестр полиции Республики Сербской впервые выступит на фестивале «Спасская башня» в Москве

«Деловые Линии» сократили сроки авиаперевозок по более чем 4400 направлений по России


ДельтаЛизинг продолжает раскрывать секреты успеха российских предпринимателей

Вредоносный код в Firefox: атака на цепочку поставок через NPM-пакеты

В МЧС предупредили москвичей о жаре +30 градусов 25 июля

В студии Детского радио прошла церемония гашения почтовой марки


Группа Аквилон передала государству первые квартиры

Еще одно здание ГБУ «Жилищник» появится во Внукове

Пирамиды строили люди, а не инопланетяне: технологии на службе у науки

Движение по Крымскому мосту временно перекрыли


Россиянин Сидоренко выиграл соревнования по настольному теннису на Универсиаде‑2025

Болбой раздавил спасенного теннисисткой Cаккари жука на турнире WTA-500 в США

Сидоренко из России одержал победу и стал чемпионом по настольному теннису на Универсиаде.

Медведев победил У Ибина и вышел в четвертьфинал турнира ATP в Вашингтоне


Состоялась презентация книги «Боевые штурмы «Медведя»»

Движение по Крымскому мосту временно перекрыли

Еще одно здание ГБУ «Жилищник» появится во Внукове

«Леопарду» по усам: Турция представила новейший основной боевой танк


Музыкальные новости

Девушка Рая отреагировала на использование ее лица во время выступления Элджея

Бузова, Элджей и Боня посетили вечеринку: как развлекались звезды шоу-бизнеса

Врач Шуров: Оззи Осборн мог умереть от паркинсонизма

Оззи Осборна убила коварная болезнь


Технологии будущего: MGIMO Ventures объявляет старт четвертого сезона акселерационной программы

Utrace запускает услугу по валидации IT-систем для фармацевтического рынка

В депо «Чита» будет установлен первый цифровой весоизмерительный комплекс системы подачи песка под колесные пары локомотива

«Деловые Линии» сократили сроки авиаперевозок по более чем 4400 направлений по России


Парк Юрия Лужкова 19 июля стал территорией мастеров экстремального спорта на фестивале The BOWL

"Монсон о спортсменах, которые меняют гражданство в сложный период для России"

РОСГВАРДИЯ ОБЕСПЕЧИЛА ПРАВОПОРЯДОК НА ФУТБОЛЬНОМ МАТЧЕ РПЛ В ГРОЗНОМ

Okko и ТНТ выпустят драмеди про трёх сестёр «Хай, систерс»


В Москве росгвардейцы оказали помощь пострадавшей в ДТП мотоциклистке (видео)

На МКАД в Москве произошло массовое ДТП, движение затруднено

В столичном главке Росгвардии проведён смотр спецтехники

Водитель Audi сбил трех пешеходов, переходивших дорогу на западе Москвы


Путин дал указание рассмотреть проблемы онкологии в Архангельской области.

"Ультиматум Трампа: потенциальные последствия для Путина"

Соболезнования в связи с авиакатастрофой в Амурской области выразили зарубежные лидеры

У Путина есть роскошный подарок для Китая: США схватились за голову, узнав о нем


Депздрав Москвы: новый штамм коронавируса "стратус" фиксируют в Москве с мая

Новый штамм коронавируса "стратус" фиксируют в Москве с мая

Депздрав: новый штамм коронавируса «стратус» фиксируют в Москве с мая

Депздрав Москвы оценил ситуацию с распространением нового штамма коронавируса



Пластический хирург Софья Абдулаева: подтяжка груди нитями - эффективно ли это

Новый штамм коронавируса "стратус" фиксируют в Москве с мая

Фитнес-марафоны на паузе: суд продлил домашний арест блогеру Лерчек

Utrace запускает услугу по валидации IT-систем для фармацевтического рынка



Игровые терминалы в ТЦ: союз ради будущего

«Каникулы с Росгвардией» проходят в регионах Центральной России

"Монсон о спортсменах, которые меняют гражданство в сложный период для России"

Две трети россиян считают, что спортсмены зарабатывают слишком много


Лукашенко посоветовал не злить его и не допускать падежа в животноводстве

Лукашенко с иронией отнесся к санкциям, запрещающим ему въезд в Эстонию

Лукашенко поделился мнением о самой идеальной профессии.

Лукашенко заявил, что в Белоруссии «на всякий случай» готовятся к войне


Сергей Собянин поздравил москвича — победителя международной олимпиады по физике

Мэр Москвы: Улучшим транспортную доступность Южного и Северного Бутова

Собянин: Около 10 тыс. москвичей начали переселение по реновации этим летом

Сергей Собянин. Главное за день


Бурмистров: лисы могут появляться на улицах Москвы в период расселения

Исследование выявило снижение инвестиций в экологически чистую энергетику США.

Москвичи теперь должны платить за зарядку своих электромобилей

6 лет вместе. В Москве пройдет выставка, посвященная пандам Жуи и Диндин


Якутянин Афанасий Фёдоров признан лучшим игроком Суперлиги РФ по футзалу

«Леопарду» по усам: Турция представила новейший основной боевой танк

Группа Аквилон передала государству первые квартиры

Движение по Крымскому мосту временно перекрыли


Настольный термотрансферный принтер штрих-кодов iDPRT iE4P

В Архангельске началось обучение бойцов СВО, сообщил Цыбульский.

70 участников СВО в Архангельске показали мотивацию выше госслужащих — Цыбульский

Путин дал указание рассмотреть проблемы онкологии в Архангельской области.


Россияне выбирают Крым для отдыха с детьми – названы города-лидеры

Прогноз погоды в Крыму на 25 июля

В Симферополе на базе «Клинического госпиталя для ветеранов войн» функционирует гериатрический центр для пожилых людей с возрастными нарушениями

"Россия дала мне возможность быть счастливым": Джефф Монсон в Крыму


Винус Уильямс проиграла во втором раунде турнира в Вашингтоне.

Президент Бразилии сообщил, что Трамп не проявляет интереса к общению с ним.

Время в деталях. Как антиквары Барнаула сохраняют историю

Раскрыта причина подписания Бактиера Зайнутдинова клубом РПЛ














СМИ24.net — правдивые новости, непрерывно 24/7 на русском языке с ежеминутным обновлением *