Добавить новость
smi24.net
News in English
Октябрь
2019

‘New Hope’ in Fight Against Tay-Sachs Disease

0

Scientists at work in laboratory. Photo: Public domain via Wikicommons.

Researchers at the University of Massachusetts Medical School are touting a possible breakthrough in the fight against Tay-Sachs disease, a genetic disease that killed 50 or 60 Jewish children a year in the US and Canada until widespread genetic testing and pre-conception screening focused on populations such as Ashkenazi Jews that are known carriers has reduced the incidence of Tay-Sachs reduced its incidence.

This month, UMass and a gene therapy company, Axovant Gene Therapies, announced that they had treated two such patients by administering a gene therapy.

The chief research and development officer at Axovant, Dr. Gavin Corcoran, called the clinical results “exciting” and said they “suggest an opportunity for gene replacement therapy to improve outcomes for children with this devastating condition.”

The dean of the UMass Medical School, Dr. Terence Flotte, who is a professor of pediatrics, said, “This innovative delivery could overcome one of the primary challenges for developing treatments for Tay-Sachs, Sandhoff and many other severe pediatric genetic disorders, providing much needed hope for these families.”

The medical school is based in the central Massachusetts city of Worcester.

Kevin Romer, president of the Matthew Forbes Romer Foundation and a past president of the National Tay-Sachs and Allied Diseases Association, told The Algemeiner, “This is important continued progress with our collective efforts to make a treatment available.” The foundation is named for Romer’s son Matthew, who died of Tay-Sachs in 1996.

The development has until now received little attention in the Jewish community. It did attract press coverage from WBUR, a Boston public radio station, whose reporter, Carey Goldberg, cautioned, “It’s a very early report, from just two patients, only a few months after treatment.” But she also wrote that it “could be landmark news about a terrible genetic disease. … One [patient], treated at just seven months, has appeared to stabilize instead of following the typical quick slide toward death by age four.”

The therapy involves injecting an engineered virus into the thalamus, which is part of the brain. The technique was initially tested by animal doctors on a flock of sheep at Auburn University in Alabama.

The UMass medical school magazine headlined the news, “New hope for Tay-Sachs disease,” reporting, “the death sentence of Tay-Sachs disease is being challenged by a new gene therapy.”

The magazine quoted Rick Karl, president of the Cure Tay-Sachs Foundation, as saying, “We have been waiting for this moment for a long time,” calling it “the most promising treatment we have seen so far.”

It also quoted a researcher who worked on the project, Miguel Sena-Esteves, as saying, “We all realize there is still a long way to go, but taking this new therapy to patients is an important step forward.”

Approximately one in 27 adult Ashkenazi Jews are carriers of the genetic disease, according to the article in the UMass Medical School magazine.








Московский фестиваль моды и роста «Зеленый подиум» состоится в четвёртый раз

Любовь в сердце и в «Тропикана Парк»

«А у кого нет проблем?»: Филипп Киркоров заговорил про здоровье после полученного ожога

Летняя школа Русского дома приняла детей из Карабаха


OpenAI warns that its new ChatGPT Agent has the ability to aid dangerous bioweapon development

The Best Story Of Chicago Bulls’ Offseason Just Got A Happy Ending

Tourism is increasing over prepandemic levels, overwhelming popular destinations

Why Juventus spent 111m this summer for only one new player


Конференцию Infotecs Marketing Stars в Кибердоме посетили более 500 специалистов по маркетингу и рекламе в сфере ИТ и ИБ

Новая модель Hyundai Elantra уже доступна в России: какие изменения произошли

В Курске потушили пожар в квартире на проспекте Дериглазова

Интересные каналы в Telegram. Лучшие каналы в Telegram.


'I destroyed months of your work in seconds' says AI coding tool after deleting a devs entire database during a code freeze: 'I panicked instead of thinking'

Microsoft warns of 'active attacks' on its government and business server tech, with one cybersecurity expert claiming that they should 'assume that you have been compromised'

Bungie promises to fix Destiny 2's new metroid-style morph ball as it makes players sick and glitches out on ultrawide monitors

Настройки GameHub и Winlator для игры в Prey (2017) на Android



Кайрат Бермуканов поддержал Петра Яна перед боем в Абу‑Даби

Аудиосказки про Турбозавров теперь на Яндекс Музыке!

Движение к победе: в России стартует премия «Мы верим твердо в героев спорта»

Студия Лебедева запустила образовательный проект, в котором заказчики сами создают свой дизайн


Главного редактора канала Baza Трифонова задержали по подозрению в даче взятки

Школьник из Шахт стал серебряным призёром чемпионата России по функциональному многоборью

Shot: Девушка погибла после падения с 12-го этажа премиум-апартаментов в Москве

В регионах Центральной России продолжается ведомственная акция «Каникулы с Росгвардией»


Семёнычевы представят Нижегородскую область на "Семейной Зарнице"

Синоптик Тишковец: пик ливней в Московской области пройден

Врач Поляков: Киркоров рискует сойти с ума из-за препарата для похудения

Летняя школа Русского дома приняла детей из Карабаха


Новак Джокович проводит 900-ю неделю в топ-10 рейтинга ATP

Теннисистка Мур высказалась о проблемах в антидопинговой системе.

Мирра Андреева из России удерживает пятую позицию в рейтинге WTA.

Александр Бублик получил хорошую новость от ATP после завоевания титула


Бесплатный курс и бесплатное обучение дизайну с личным наставником. Веб дизайн, UX дизайн, графический дизайн, дизайн для маркетплейсов

Новое оборудование Dekree: грохоты с высокой пропускной способностью

Мария Шувалова. В столице Татарстана чествовали балетную диву за блистательную «Анюту»

Летняя школа Русского дома приняла детей из Карабаха


Музыкальные новости

Баста, Слава и Шура снимутся в новом документальном сериале «Вирус попсы»

Баста устроил гендер-пати посреди концерта

Почему дочь Волочковой с "рекордным шпагатом" сбежала от матери и тайно обвенчалась вопреки ее воле

Алексей Парамонов о скандале: отмена концерта Валерия Гергиева в Италии


Студия Лебедева запустила образовательный проект, в котором заказчики сами создают свой дизайн

Аудиосказки про Турбозавров теперь на Яндекс Музыке!

Кайрат Бермуканов поддержал Петра Яна перед боем в Абу‑Даби

Движение к победе: в России стартует премия «Мы верим твердо в героев спорта»


Собянин: Модернизация двух корпусов ГКБ имени Вересаева завершится в этом году

В Пулково перенаправили 22 летевших в Москву авиарейса

Аэропорт Пулково сообщил о приеме перенаправленных из Москвы рейсов

Новая Рига продолжает удерживать статус одного из самых желанных районов


Сильный ливень заблокировал людей в авто в центре Москвы

25 июля пилотажная группа "Звезда" пролетит над пробками на шоссе под Москвой

Москвичей предупредили о задержках наземного транспорта из-за ливня

Рискнул на 100 тысяч рублей: инженер из Смоленска купил более 1,7 тысячи лотерейных билетов и выиграл автомобиль от «Национальной Лотереи» и РОЛЬФ на VK Fest


Нам есть чем гордиться: каким будет Национальный центр «Россия» на Краснопресненской набережной

Путин выразил соболезнования семье председателя Верховного суда Подносовой

Путин отметил успехи российских школьников на математической олимпиаде.

Путин отметил победу синхрониста Мальцева на чемпионате мира в Сингапуре.




Уже не крепкий орешек: как Брюс Уиллис живет с неизлечимой болезнью

Офтальмолог Кирилл Светлаков: секреты здоровых глаз для тех, кто носит контактные линзы

«Я на инвалидном кресле, он на «Тесле»: что случилось с блогером Мариш Мариш

Собянин: создание 5 центров женского здоровья завершат в этом году


В центре Киева митингуют против реформ Зеленского

Пока вы не уснули: открытая поддержка Алиевым Киева и «подзатыльник» Зеленскому от Трампа

«СТРАНА.ua»: Зеленский раскритиковал ЕС за непредоставление обещанной помощи


KENGURU GAMES в Звенигороде звенели на всю страну

Кайрат Бермуканов поддержал Петра Яна перед боем в Абу‑Даби

Уже 59 орловчан решили побороться за просветительскую награду «Знание. Премия»

В Москве впервые пройдет фестиваль экстремальных видов спорта


Посланник Трампа рассказал, как «неформально» договаривался с Лукашенко: после нескольких тостов Минск освободил политзаключенных

Лукашенко призвал белорусских нефтяников «не раскачиваться, а бурить и бурить»

Юрист Трампа Коул рассказал, как пил водку с Лукашенко в Минске

Куда Лукашенко хочет пристроить лишних дипломатов


Собянин рассказал, как город заботится о природе при строительстве метро

Собянин: Продолжаем внедрять новый стандарт заботы о женском здоровье в одном месте

Более 800 спортивных площадок обновят и обустроят в Москве — Сергей Собянин

Более 800 спортивных площадок обновят и обустроят в Москве - Сергей Собянин


Фестиваль «Сады и цветы»: как Москву превращают в городской оазис

Россияне рассказали, по каким критериям выбирают квартиру для покупки в 2025 году

Уже 59 орловчан решили побороться за просветительскую награду «Знание. Премия»

Зарядки для электромобилей «Энергия Москвы» станут платными


Летняя школа Русского дома приняла детей из Карабаха

Бастрыкин взял на контроль дело обманутых дольщиков из Подольска

Бесплатный курс и бесплатное обучение дизайну с личным наставником. Веб дизайн, UX дизайн, графический дизайн, дизайн для маркетплейсов

Мария Шувалова. В столице Татарстана чествовали балетную диву за блистательную «Анюту»


Девочка упала при посадке на теплоход в порту Архангельска

В Нарьян-Маре из-за холодов возобновили подачу отопления в дома

Республика Алтай вошла в десятку регионов России по развитию ипотеки

В Башкирии ревнивец ранил жену шампуром и сдался полиции


Поезда в Крым и из Крыма следуют с задержками до пяти часов

Поезда "Таврия" по-прежнему задерживаются из-за ЧП в Ростовской области

В Симферополе наградили юных крымчан за отвагу и решительность

В Симферополе на базе «Клинического госпиталя для ветеранов войн» функционирует гериатрический центр для пожилых людей с возрастными нарушениями


Бесплатный курс и бесплатное обучение дизайну с личным наставником. Веб дизайн, UX дизайн, графический дизайн, дизайн для маркетплейсов

Молодежь Подмосковья приглашают принять участие в конкурсе к 295-летию русского полководца Александра Суворова

Парк Юрия Лужкова 19 июля стал площадкой фестиваля The BOWL

Новое оборудование Dekree: грохоты с высокой пропускной способностью














СМИ24.net — правдивые новости, непрерывно 24/7 на русском языке с ежеминутным обновлением *