Родители детей с эпилептической энцефалопатией просят вернуть доступ к препарату ganaxolone

Родители детей с эпилептической энцефалопатией обратились к Минздраву, правительству РФ, уполномоченной по правам детей в Санкт-Петербурге Анне Митяниной и уполномоченной при президенте по правам ребенка Марие Львове-Беловой с просьбой решить вопрос доступности препарата ganaxolone (Ztalmy), передает Vm.

Американская компания Marinus Pharmaceuticals, которая является единственным поставщиком препарата, выдвинула условия для продолжения поставок лекарства в Россию. Одно из условий – родители должны получить разрешение на ввоз препарата в страну. Это возможно либо посредством регистрации препарата в России, либо путем издания постановления правительства, разрешающего ввоз незарегистрированного лекарства.

Об этой проблеме на своей странице «ВКонтакте» написал кандидат в депутаты Заксобрания Санкт-Петербурга и Госдумы Никита Сорокин. По его словам, в настоящее время на обращение родителей отреагировали только в аппарате уполномоченного по правам ребенка, там активно ищут возможность помочь.

Ganaxolone разработан Marinus Pharmaceuticals и предназначен для лечения детей с эпилептической энцефалопатией, вызванной мутациями в гене CDKL5. Американская компания проводила КИ своего препарата на территории России, по причине чего у нуждающихся детей был доступ к нему. Но после завершения КИ в Marinus заявили, что готовы возобновить поставки препарата, только если родители получат разрешение на ввоз лекарства в Россию, а также предоставят решение врачебных консилиумов, подтверждающее необходимость приема их детьми именно американского препарата. С получением необходимых документов от медучреждений проблем не возникло, но разрешение на ввоз незарегистрированного препарата правительство пока не выдало.

Врачи в России вынужденно снижают дозировку препарата детям, чтобы растянуть его остатки на как можно больший период времени. Однако из-за снижения дозы двое детей уже умерли.

В компании Marinus на запрос издания с просьбой подтвердить возобновление поставок препарата в случае получения родителями разрешения на его ввоз в Россию также не ответили.