Чтобы видеть: оплаченные пациентами мыши с болезнью Штаргардта прибыли в Москву
В Москву из китайского города Сучжоу прибыли мыши с болезнью Штаргардта, редким заболеванием сетчатки глаза. На животных протестируют новый генный препарат. Сбор средств на клинические испытания ведут сами пациенты. Об этом во "ВКонтакте" сообщает Межрегиональная общественная организация содействия и помощи больным с наследственными заболеваниями сетчатки (МОО) "Чтобы видеть!".
Болезнь Штаргардта – одно из самых частых наследственных заболеваний сетчатки, которое встречается примерно у одного из 5–10 тысяч человек. Симптомы появляются в детстве: у больного в центре глаза образуется туманное пятно, которое не дает четко видеть. Человек может ориентироваться в пространстве, но испытывает сложности, например, с обучением.
Жизнеспособная модель гена, мутация которого вызывает болезнь Штаргардта, была разработана в Сеченовском университете. Генный препарат на основе исправленного гена протестировали на клеточных линиях. Сейчас мыши, на которых вскоре проведут испытания, отдыхают и привыкают к новым условиям.