FDA зарегистрировало первую генную терапию компании Pfizer

Терапия применяется для лечения редкого заболевания крови

FDA одобрило вторую генную терапию от гемофилии B. Средство для лечения редкого заболевания крови принадлежит компании Pfizer и стоит 3,5 млн долл.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), генную терапию от гемофилии В. Об этом говорится в пресс-релизе компании Pfizer.

Основной проблемой пациентов, страдающих гемофилией B, является недостаток или дисфункция фактора свертывания крови IX. Это наследственное нарушение, которое приводит к неспособности организма образовывать тромбы для остановки кровотечений. Даже мелкая рана в таком случае может привести к потере крови в больших количествах.

Причиной гемофилии B является мутация гена, кодирующего фактор IX. Beqvez использует аденоассоциированный вирус в качестве вектора (доставщика нужных генов в клетки организма), как и большинство других генных терапий. В геном вируса помещают нормально функционирующий ген, который может кодировать фактор IX. Затем вирус с нужным геном вживляют в организм пациента. Он проникает в целевые клетки с помощью рецепторов на их поверхности. Попадая внутрь, ген высвобождается, встраивается внутри клетки и активизирует выработку фактора IX.

Введение Beqvez — одноразовая процедура. Она доказала свою эффективность в ходе клинического исследования на фазе III BENEGENE-2. У 60% из 45 участников со средней и тяжелой формами гемофилии B полностью прекратились кровотечения. Pfizer отметила, что будет продолжать отслеживать состояние пациентов в течение следующих 15 лет.

Стоимость генной терапии в США составит 3,5 млн долл., заявила компания. Pfizer также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) находится в процессе рассмотрения заявки.

Цена в 3,5 млн долл. также была установлена на генную терапию Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb), которая принадлежит голландской биотехнологической компании UniQure. Продажами занимается австралийская CSL. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором.

Помимо этого Pfizer завершает клинические испытания еще двух генных терапий против гемофилии А (giroctocogene fitelparovec) и болезни Дюшенна (fordadistrogene movaparovec).

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний (CDC), около 33 тыс. американцев страдают от гемофилии. Наиболее распространена гемофилия А — заболевание отмечается у 12 из 100 тыс. человек. При этом гемофилия В диагностируется у четырех из 100 тыс. американцев. Чаще всего болезнь поражает мужчин.