Самое дорогое лекарство в мире "Золгенсма" официально появилось в России

Препарат «Золгенсма», который используется для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), официально появился в России. На данный момент это самое дорогое лекарственное средство в мире. О выпуске препарата в гражданское пользование в четверг, 7 июля, сообщил оператор системы маркировки «Честный знак» – Центр развития перспективных технологий, пишет «Интерфакс».

«Первые упаковки «Золгенсма» получили маркировку и поступили в гражданский оборот. Это следует из данных системы «Честный знак»», – говорится в сообщении оператора.

Более того, уже началось применение препарата в медучреждениях. Три упаковки лекарства использовали столичная Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.

Минздрав зарегистрировал препарат «Золгенсма» в России в конце 2021 года. Это одно из трех существующих в мире лекарств, которые применяют при СМА. Препарат выпускает швейцарская компания Novartis. Цена одной дозы препарата равняется более чем $2 млн. Для лечения ребенка достаточно одного введения в кровоток, которое длится около часа. Препарат дает генно-терапевтическое лечение, которое обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию. Это приводит к нормализации выработки белка выживаемости мотонейронов (SMN).