NM: генная терапия для лечения избытка холестерина прошла первый этап испытания

Китайские биологи завершили первый этап клинических испытаний экспериментальной генной терапии для лечения семейной гиперхолестеринемии, как сообщает научный журнал «Nature Medicine».

Целью исследования являлось снижение аномально высокого уровня липидов в крови, известного как семейная гиперхолестеринемия. Терапевтический подход продемонстрировал положительные результаты: не было выявлено опасных побочных эффектов, зафиксирована значительная редукция активности фермента PCSK9 и концентрации липопротеинов низкой плотности в плазме крови.

Генная терапия базируется на применении фермента, полученного из микроорганизма Hafnia paralvei. В норме данный фермент используется для распознавания и нейтрализации вирусных патогенов посредством модификации вирусной РНК.

В рамках испытаний участие приняли шесть пациентов с подтверждённым диагнозом семейной гиперхолестеринемии. Полученные данные свидетельствуют о безопасности и эффективности разработанного терапевтического подхода.