Согласно исследованию пациентских организаций, более 40% россиян с редкими заболеваниями испытывают трудности в получении лечения или лечебного питания. Среди часто встречающихся проблем — перебои в поставках препаратов, отказы врачей выписывать рецепты, невозможность получить лекарство при наличии льгот. Эксперты уже направили в правительство РФ предложение расширить перечень редких заболеваний и изменить законодательство, чтобы орфанные пациенты, получавшие гарантированную помощь в детстве, не лишались ее при переходе во взрослый возраст.
