Методом редактирования оснований удалось вылечить модельные генетические заболевания у мышей и макак
Недавно группе американских исследователей удалось исправить мутацию в гене β-глобина, ответственную за развитие серповидноклеточной анемии, а другой международной группе ученых — создать мутантный вариант гена PCSK9, который снижает уровень липопротеинов низкой плотности. Обе работы используют модернизированные версии метода редактирования оснований ДНК.